2021年12月30日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）临床试验顺利完成首例受试者给药。BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物，目前国内还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。

此次注册临床研究（CTR20212816）是一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究，研究目的为评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁，且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、有效性及长期有效性和安全性。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“作为公司自主研发且自主生产的首款重磅产品，很高兴信念医药BBM-H901注射液在中国完成首例受试者给药，在临床研究上迈出了里程碑式的一步。BBM-H901注射液既往临床研究数据显示了良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达，安全性良好，没有报告任何严重不良事件。”

肖啸博士进一步表示：“诚挚感谢我们的临床合作者，我们的患者以及整个项目团队，是他们让这一切成为了现实。作为中国领先的基因治疗公司，信念医药将继续在临床前研究和临床研究中大步前进，为有需要的患者带来更多的创新药物。此外，此次临床试验的顺利开展也为公司基因治疗药物的临床应用奠定了夯实基础，为信念医药未来多种重大、未被满足临床需求疾病的基因治疗药物临床开发铺平道路。我们的使命是让创新的基因治疗药物早日造福广大患者，推动基因治疗行业蓬勃发展。”