--在15例可评估疗效的患者中，7例（47%）达到骨髓完全缓解，5例（33%）疾病稳定,总疾病控制率达80%--

--骨髓完全缓解患者的中位总生存期明显优于未达到骨髓完全缓解或疾病进展的患者--

德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了eltanexor治疗去甲基化药物（HMA)难治的骨髓增生异常综合征（MDS）的最新临床数据。

该试验为一项I/II期临床研究，旨在评估单药eltanexor治疗较高危的MDS患者，即根据国际预后评分系统（IPSS）评估为中危-2或高危MDS患者，且骨髓原始细胞比例为5-19%。试验入组的患者分为两个剂量组进行评估：每天10mg(n=5)和20mg(n=10)，每周5天，28天为一个周期。

在入组的20例患者中，15例患者疗效可评估。结果显示，在可评估疗效的患者中，7例（47%）获得骨髓完全缓解（mCR），5例（33%）疾病稳定(SD),总疾病控制率（mCR+SD）达80%（所有入组患者的总疾病控制率为60%）。在10mg剂量组中（n=5），所有患者均有临床获益，3例（60%）达到骨髓完全缓解，2例（40%）疾病稳定。在20mg剂量组中（n=10），4例（40%）达到骨髓完全缓解，3例（30%）疾病稳定。15名患者中有4例患者获得血液学改善（HI），脱离输血依赖至少8周以上，其中2例患者获得三系血液学改善。骨髓完全缓解患者（n=7）的总生存期显著优于未达到骨髓完全缓解的患者（n=8），中位总生存期分别为11.86个月和8.67个月（风险比[HR]=0.27，p=0.05），同时显著优于疾病进展（PD）患者的总生存期（n=3，中位总生存期3.15个月，风险比[HR]=0.23，p=0.04）。获得疾病控制的患者（n=12）比疾病进展的患者（9.86 vs 3.15个月，风险比[HR]=0.38，p=0.09）有更长的中位总生存期。血液学改善的患者的中位总生存期为10.58个月。

去甲基化药物难治的MDS患者治疗选择有限且预后较差，中位总生存期（mOS）仅为4-6个月。Eltanexor是新一代口服XPO1抑制剂，在临床前研究中显示出较塞利尼索（第一代XPO1抑制剂）更强的抗肿瘤活性及更低的血脑屏障渗透。因此，eltanexor可以实现更好的给药频次，同时减轻中枢性恶心。

德琪医药已与Karyopharm达成战略合作，获得eltanexor等四款候选药物在17个亚太市场的开发及商业化权益。目前，德琪医药正于中国开展eltanexor治疗MDS及晚期实体瘤患者的临床试验，其中，eltanexor治疗MDS患者的一项I/II期临床试验（HATCH）已经完成首例患者给药。