在RATIONALE 309临床试验中，百泽安®联合化疗显著延长了患者的无进展生存期，在各患者亚组中均观察到了生存获益

该联合治疗的安全性特征与每种治疗药物的已知风险一致

基于该项临床试验的期中分析积极结果，在中国的新适应症上市申请目前正在审评过程中

百济神州免疫肿瘤学首席医学官贲勇医学博士表示：“我们非常高兴百泽安®联合化疗的治疗组合为RM–NPC患者带来了无进展生存期获益，且与化疗相比具有统计学显著性。基于该结果的新适应症上市申请目前正在接受中国药监部门的审评。NPC为中国高发癌种，存在大量尚未被满足的治疗需求。我们期待继续与药监部门进行沟通，尽早将这一重要的免疫治疗方案带给中国患者。”

RATIONALE 309试验结果：百泽安®联合化疗对比安慰剂联合化疗作为RM-NPC的一线治疗

RATIONALE 309是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT03924986），旨在评估百泽安®联合吉西他滨和顺铂（A组）对比安慰剂联合吉西他滨和顺铂（B组）作为RM–NPC患者一线治疗的有效性和安全性。该试验的主要终点是独立审查委员会（IRC）根据RECIST 1.1版标准评估的意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）；次要终点包括IRC评估的总缓解率（ORR）、IRC评估的缓解持续时间（DoR）、总生存期（OS）、研究者评估的PFS、至第二次客观疾病进展时间（PFS2）以及安全性。试验共入组263例患者，分别有131例和132例患者随机分配至A组和B组，两组患者的基线特征均衡。

截至2021年3月26日，RATIONALE 309的中位随访时间为10个月，在期中分析时达到了主要终点，根据IRC的评估，与安慰剂联合化疗相比，百泽安®联合化疗可改善PFS，具有统计学显著性。试验有效性结果如下：

百泽安

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联合化疗的安全性特征可控，且与每种治疗药物的已知风险一致。试验安全性结果如下：

关于鼻咽癌

关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）

中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准百泽安®用于五项适应症，包括完全批准百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者和百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状NSCLC患者，以及附条件批准百泽安®用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，以及至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者。针对上述三项附条件获批适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验结果。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理百泽安®的上市许可申请用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性ESCC患者。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA对百泽安®上市申请做出决议的目标日期为2022年7月12日。

2021年1月，百济神州与诺华达成合作协议，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）的临床研发项目

替雷利珠单抗对比多西他赛用于二线或三线治疗非小细胞肺癌患者安全性有效性的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03358875）；

替雷利珠单抗对比救援性化疗用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04486391）

替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03967977）

替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03594747）；

替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03663205）；

替雷利珠单抗联合含铂双药化疗用于治疗非小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04379635）；

替雷利珠单抗/安慰剂联合铂类药物和依托泊苷用于治疗广泛期小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04005716）

替雷利珠单抗对比索拉非尼用于一线治疗肝细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03412773）；

替雷利珠单抗用于治疗不可切除的肝细胞癌经治患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03419897）；

替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮膀胱癌患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04004221）

替雷利珠单抗对比化疗用于二线治疗食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03430843）；

替雷利珠单抗联合化疗用于一线治疗食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03783442）；

替雷利珠单抗对比安慰剂联合同步放化疗用于治疗局限性食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03957590）；

替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于一线治疗胃癌的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03777657）

替雷利珠单抗用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03209973）

替雷利珠单抗用于治疗MSI-H或dMMR实体瘤患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03736889）

替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于一线治疗鼻咽癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03924986）

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选 药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团 队已有约 2,750 人，团队规模还在不断扩大。这支团队计划或目前正在全球范围支持开展超过 90 项临床研究，已招募患者和健康志愿者超过 14,000 人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产 品管线的研发和扩充，为覆盖全球超过 45 个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关 注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神 州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）；百泽安®（可有效避免 FC-γ受体结合的抗 PD-1 抗体，已在中国获批上市）以及百汇泽®（PARP 抑制剂，已在中国获批上市）。

关于百济神州

前瞻性声明

<p font-size:16px;background-color:#ffffff;"="" style="margin-top: 0px; margin-bottom: 0px; padding: 0px 0px 28px; list-style: none; font-family: arial, sans-serif; font-size: medium; white-space: normal; box-sizing: border-box; border: 0px; color: rgb(51, 51, 51);">本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百济神州对百泽安

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在中国用于治疗NPC的开发、潜在注册审批和商业化的计划、百泽安

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联合化疗作为RM-NPC一线治疗新标准疗法的潜力的声明，有关百泽安

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在美国、中国和其他地区正在进行的和未来的临床开发和潜在注册审批的声明，以及在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。