美国中部时间5月31日，首药控股完全自主研发的高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂索特替尼片（Soxataltinib, SY-5007）的关键Ⅲ期研究（NCT06031558）结果以海报和快速口头报告形式发表于美国肿瘤内科学会（ASCO 2026）年会（摘要编号8639）。

该研究由同济大学附属东方医院周彩存教授牵头开展，为一项开放标签、多中心Ⅲ期临床试验，旨在系统评估索特替尼片在初治RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效与安全性。本研究中，入组受试者均为RET融合阳性的初治NSCLC患者，用于统计假设分析的有效性人群（KEP）共61例受试者，总体人群共96例受试者。截至2025年4月10日，KEP人群的中位随访时间为12.02个月，总体人群的中位随访时间为11.96个月。

初治NSCLC患者肿瘤变化瀑布图

在疗效方面，PPS集下，盲态独立中心评估（BICR）结果显示，索特替尼片在KEP人群中的客观缓解率（ORR）为90.0%（95%置信区间[CI] 79.5–96.2），在总体人群中的ORR为87.4%（95%CI 79.0–93.3）。在KEP人群中的疾病控制率（DCR）为96.7% (95%CI88.5-99.6) ，在总体人群中的DCR为93.7% (95%CI  86.8-97.6) 。截至数据截止时，KEP和总体人群的中位缓解持续时间（DoR）和无进展生存期（PFS）均尚未达到，两个人群15个月的PFS率分别为68.9%（95%CI 54.3-79.7）和65.0%（95%CI 51.5-75.6），两个人群12个月的DoR率分别为73.8% （95%CI 58.2-84.4）和69.1%（95%CI 53.8-80.1）。这些结果显示，索特替尼片在初治RET融合阳性NSCLC患者中具有显著且持久的抗肿瘤活性。

初治NSCLC PFS KM曲线

在安全性方面，索特替尼片总体耐受性良好，KEP和总体人群的安全性特征一致。最常见的≥3级的治疗相关不良事件（TRAE）包括高血压（22.9%）、腹泻（16.7%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（6.3%）等，大多数对症治疗可控。未发生导致永久停药的不良反应。未发生与试验药物有关的死亡事件。整体安全性谱与早期临床研究及已上市国际同类RET抑制剂类似，未观察到新的安全性信号。

南京大学医学院附属鼓楼医院王永生教授：“本次ASCO壁报展示环节，有幸和我的导师周彩存教授一起展示了首药集团的新一代RET抑制剂-Soxataltinib的研究成果，在一线治疗中，Soxataltinib的ORR高达90%，并且比较低的毒性，3级以上的TEAE包括高血压 22.9%，腹泻16.7%， 谷草转氨酶升高6.3%，谷丙转氨酶升高5.2%；PFS及DoR均未达到；现场汇集了众多国际顶尖肺癌专家，包括Paul Bunn (James Dudley Chair in Cancer Research, Colorado University), Stephen Liu(Lombardi comprehensive cancer center of Georgetown University), Jonathan Riess( UC Davis comprehensive cancer center), et al. 以及来自美国，法国，德国，日本，新加坡等国的肺癌专家一起研讨相关内容，交流Soxataltinib的临床研究价值，充分分享了前沿学术观点及未来临床应用前景。”

周彩存教授

周彩存教授与王永生教授在大会现场

Paul Bunn教授

Stephen Liu教授

Jonathan Riess教授

综上，索特替尼片在RET融合阳性的初治NSCLC患者中展现出显著且持久的疗效，同时具备良好的安全性与耐受性，充分验证了其作为高选择性RET抑制剂的临床潜力。索特替尼片已于2025年10月递交NDA，有望为RET融合驱动的初治NSCLC患者提供新的治疗选择。